Tekst: Gro R. Wesenberg, direktør, Statens legemiddelverk
og Hans Petter Aarseth, divisjonsdirektør, Helsedirektoratet

Norsk Farmaceutisk Tidsskrift (NFT) brakte i artikkelen «Høyt spill med pasienter», nr. 11/2010, intervjuer med personer fra en rekke instanser og fagmiljø i Norge om problemstillinger vedrørende bruk av legemidler off label. Fremstillingen av sitater i artikkelen kan gi det inntrykk at Statens legemiddelverk og Helsedirektoratet vurderer utfordringene omkring off label bruk av legemidler ulikt. Vi finner det derfor å riktig å gi en kommentar til NFT for å understreke at Legemiddelverket og direktoratet har helt overenstemmende syn på utfordringsbildet vedrørende bruk av legemidler off label.

Legemiddelbruk off label betyr at det skjer en anvendelse av et legemiddel utenfor den indikasjon det er blitt søkt om og gitt godkjenning/markedsføringstillatelse for. Nye legemidler som kommer på markedet etter vanlige godkjenningsprosedyrer, kan få en godkjenning for et indikasjonsområde i tråd med det det er søkt om og gitt adekvat dokumentasjon for. Ofte kan dette være begrenset til godkjenning av en indikasjon.

Drivkrefter for bruk av et legemiddel off label, utenfor den godkjente indikasjonen som er gitt, kan blant annet være at behandlende leger ser potensielle bruksområder for et legemiddel ved andre tilstander eller bruksmåter enn det foreligger godkjenning for. I flere tilfeller kan dette tilby enkeltpasienter vesentlige eller til og med avgjørende behandlingsmuligheter. I tråd med dette benyttes legemidler off label, ikke bare i Norge, men i en lang rekke land. Nasjonalt Råd for kvalitet og prioritering har også slått fast at off label-bruk av legemidler er tillatt i Norge, under forutsetning av at behandlingen er faglig forsvarlig. Ansvaret påhviler den enkelte lege ved slik behandling.

Det er et overordnet mål at den legemiddelbehandling pasienter tilbys skal være solid dokumentert med hensyn til effekt og sikkerhet. Statens legemiddelverk har som regulatorisk myndighet i Norge ansvar for at de legemidler som får markedsføringstillatelse oppfyller nødvendige krav på disse områder. Det ligger derfor et grunnleggende kvalitetssikringsaspekt i at legemidler blir underkastet en regulatorisk prosess og evaluering i samsvar med disse standardiserte prosedyrer og regelverk. Myndighetene har imidlertid ikke mulighet til å pålegge søknad om markedsføringstillatelse for et gitt legemiddel ved en bestemt indikasjon. Denne oppgave og ansvar tilligger legemiddelindustri/produsenter.

En rekke utfordringer oppstår i tilknytning til bruk av legemidler off label, særlig i forhold til indikasjoner der slik behandling får en mer systematisk karakter. Dette gjelder både spørsmål om ansvarsforhold, gjennomføring og oppfølging av behandling, samt potensialet for å kunne få underkastet slik type behandling en ordinær regulatorisk evaluering. Statens legemiddelverk og Helsedirektoratet vil nedsette en arbeidsgruppe som skal drøfte disse problemstillingene med sikte på å forbedre håndtering og oppfølging av legemiddelbruk off label i Norge.

(Publisert i NFT nr. 1/2011 side 31.)