F

Norsk Farmaceutisk Tidsskrift

Nyheter - Forskning - Trender

Fast(er) track to market: Vil gi pasientene raskere tilgang til nye legemidler

Farmasidagene 2017 - Jan Petter Akselsen, Legemiddelverket

Positiv til nye prosedyrew: Legemiddelverkets Jan Petter Akselsen. Foto: Lars Brock Nilsen

Legemiddelmyndigheter i Norge og Europa tar i bruk nye prosedyrer for å sikre pasienter raskere tilgang til nye legemidler. Men ikke alle er enige i metodene som brukes.


På kort varsel hadde Jan Petter Akselsen, leder for Legemiddelverkets innovasjonskontor, sagt ja til å holde innlegg på foredragssesjonen «Fast(er) track to market» på Farmasidagene 2017. ­Akselsen tok for seg hvordan legemiddelmyndighetene jobber for å legge til rette for at legemidlene raskere skal få markedsføringstillatelse (MT), og dermed komme fortere ut til pasientene.

— Det er et komplisert regelverk med noen veldig enkle prinsipper som må følges for å kunne dele ut MT. For å få MT må man ha dokumentert legemidlets kvalitet, effekt og sikkerhet. Så gjør myndighetene en vurdering legemiddel for legemiddel hvordan nytte- og risikobalansen ser ut. Så får man en MT, og det gir rett til å markedsføre legemidlet. Det gir ingen plikt til at noen skal bruke det, ­innledet han.

­— Bruk compassionate use-ordningen

Ifølge Akselsen har en rekke av legemidlene det har vært støy om i pressen blitt tatt i bruk av norske pasienter i god tid før de fikk MT.

— De blir tatt i bruk på særlig godkjenningsfritak. Legemiddelverket mener firmaene bør bli flinkere til å få i gang den tidlige bruken, via compassionate use-ordningen. Så selv om legemidlet er under utvikling og ikke har vært til vurdering av myndighetene, er det mulig for pasientene å bruke de gode egenskapene legemidlet måtte ha.

I august kom en rapport fra Helsedata­utvalget, og de fikk plass i Aftenposten til å referere til dette arbeidet. 

— De sier at det å ta i bruk registerdata tidlig vil kunne gi raskere godkjenning av ­legemidler. Vi på Legemiddelverket leser også aviser. Og vi sa at jaha, vi tror veldig på at ­registerdata er bra for å lage epidemiologi og forstå ­sykdommens utbredelse og ­alvorlighet, men akkurat når det gjelder den raske ­godkjenningen og gi effektdata,  har vi ikke sett det direkte så langt. Men det kommer kanskje. 

Matematiske formler versus dyreforsøk

Akselsen dro også frem et annet oppslag fra Aftenposten, der artikkelforfatterne tar for seg dette med å skrive biologiske sammenhenger i matematiske termer eller likninger.

— Det er nok mulig, og det gjøres jo. Som forfatter sier, vi kan erstatte flere dyreforsøk ved hjelp av datamodeller. Det kan vi. Men forfatter trekker også frem en ulempe med disse matematiske modellene – De er ikke riktige! Men vi kan bruke disse modellene til å støtte oss og hjelpe oss til å gjøre de riktige forsøkene med dyr. Sånn sett kan vi spare flere dyreliv, og det er bra! Også vi hos myndighetene tror teknologien kan brukes på en fornuftig måte.

Det er mye teknologioptimisme i tiden vi lever i. Mange tror at løsningene er der, de må bare tas i bruk, ifølge Akselsen. 

— Legemiddelmyndighetene ser at det skjer ting på den biologiske og medisinske fronten, for vi ser at det kommer søknader inn for legemidler som er nye og som har ny ­teknologi i seg. Dette gjelder blant annet biosimulering, som dere skal høre mer om senere i dag. Og vi ser at det skjer stor ­utvikling i stor fart på informasjonsteknologi­siden. At IBMs datamaskin Watson i fremtiden vil bli et veldig godt verktøy for beslutningsstøtte, er det ingen tvil om. 

Finnes mange verktøy

Lederen for Legemiddelverkets innovasjonskontor påpekte at det eksisterer en rekke verktøy for å hjelpe god innovasjon gjennom det såkalte «godkjenningsspøkelset». 

— Det er en rekke verktøy, både til bruk nasjonalt og i det europeiske nettverket som Legemiddelverket er medlem av. Målet er å tilpasse byråkratiet eller godkjenningsprosessen til egenskapene og innovasjonen man skal ta stilling til, sa Akselsen, som fortalte at det mest brukte er det som kalles godkjenning med betingelse.

— Det betyr i praksis at legemidler får MT med fase 2-data. Da har produsent ­forpliktelse til å skaffe resterende data senere.

Mange prosedyrer for MT-godkjenning er kjent for de som jobber i industrien, men Akselsen fortalte at det det finnes nye ­prosedyrer som er mindre kjent.

— I fjor ble det introdusert en ny prosedyre i Europa som kalles PRIME (Priority Medicines). I tillegg gjorde European Medicines Agency (EMA) en pilot på noe som kalles Adaptive pathways, som er et utviklingskonsept.

— Litt sånn håndholding

PRIME-prosedyren kan se veldig komplisert ut, men Akselsen mente han kunne forklare den enkelt.

— Firmaet kan søke om å få PRIME-­status. Får de det, så har de klart å overbevise EMA om at de har et nytt legemiddel som har potensial til å møte et såkalt «unmet medical need». Er det et lite firma, får man støtte veldig tidlig. Er man et større firma, så må man vente litt lenger. Poenget er at det her blir oppnevnt en rapportør fra Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) eller Committee for Advanced Therapies (CAT) allerede i fase 1. Det blir litt sånn håndholding, og hele intensjonen er å hjelpe firmaene med å begå så få feil som mulig i utviklings­prosjektet sitt. For det er noe av det mest tidkrevende, det å gjøre feil og å måtte starte helt på nytt. Det tar lang tid og fører med seg store kostnader. 

«Adaptive pathways» betyr at legemidlet kommer på markedet med tynnere dokumentasjon. 

— Ikke så robust, men man må skaffe resterende dokumentasjon senere. Denne piloten var innrettet slik at man i tillegg til å få MT etter fase 2-studier, også hadde et opplegg for å skaffe fase 3-dataene via real world data, altså registerstudier. Piloten viste at industrien på sommeren i fjor ikke var helt klare til å å skaffe kliniske data via registre. Så piloten var sånn sett ikke helt vellykket, men det kommer seg kanskje etter hvert. 

— Deregulering av legemiddelmarkedet

Myndighetene vil gjerne hjelpe til for at ting går fortere og bedre. Noen synes imidlertid at legemiddelmyndighetene går altfor langt i det arbeidet. 

— I et utspill fra flere ideelle organisasjoner, blant annet Cochrane, så sier de at dette med adaptive licensing er en form for deregulering av legemiddelområdet, og de mener at historien burde vise at legemidler er farlige, og at vi burde være forsiktige med det. Så i stedet for at man skal ha krav om mindre data, mener de at legemidler bør ha krav om mer data enn de allerede har i dag før de kommer til pasient. Det er deres synspunkt.

Akselsen konkluderte med at ny ­teknologi, metoder og nye studiedesign er nødvendig og velkomment. 

— Men uansett metode og tilnærmingsmetode er man nødt til å fortsette å dokumentere kvalitet, effekt og sikkerhet på legemidlene, for dette er varer som pasientene skal bruke, og det må være troverdig. Da må en tredjepart som ­myndighetene forstå det.

Når det gjelder kausalitet, kontroll over hvilke data man har og kontroll over bias, så tror Akselsen at det vil bli enda viktigere i fremtiden. 

— Kostnader kommer fortsatt til å være en problemstilling, og legemidler vil fortsatt ha potensial for å skade. Jeg tror spørsmålet til slutt, uavhengig av metode og tilnærming, er hva som er best for folks helse. 

(Publisert i NFT nr. 1/2017 side 8)