Formulering av bedre legemidler til barn
Vi har lært at barn ikke er små voksne i legemiddelsammenheng, allikevel er det fortsatt få legemidler som er godkjent for eller tilpasset bruk hos barn. Det nye EU-regelverket som trådte i kraft i 2007 skal sikre at barn får bedre tilgang til legemidler som er beregnet på dem (1). Denne utgaven av NFT setter fokus på formulering av legemidler til barn. Faglig kommentar
Ingunn Tho
Fagredaktør
E-post: ingunn.tho@uit.no
Europeiske legemiddelmyndigheter (European Medical Agency, EMA) har satt formulering tilpasset barns behov på dagsorden (2–3). Siri Wang skriver i sin oversiktsartikkel om legemiddelformer som egner seg for barn (4). Gjennom sitt arbeid i Paediatric Committee (PDCO) i EMA møter hun utfordringene knyttet til valg av formulering. Budskapet hennes er at legemidler til barn bør formuleres slik at de gir riktig dose, er enkle å gi og enkle å ta og ikke inneholder hjelpestoffer som kan gi uønskede effekter.
Det europeisk nettverk European Paediatric Formulation Initiative (EuPFI) er en møteplass for formuleringseksperter fra legemiddelindustri, akademia, sykehusapotek og klinikk (5). De har definert følgende satsingsområder i arbeidet med formulering til barn:
Farmasøtiske hjelpestoffer kan tolereres forskjellig av voksne og barn, også barnets alder kan ha betydning. For eksempel er propylenglykol, en velkjent solubilisator som brukes både i orale og topikale formuleringer samt i injeksjoner, ett av de hjelpestoffene som bør unngås til barn (6). EuPFI utvikler en database over hjelpestoffer, kalt STEP (Safety and Toxicology of Excipients for Paediatrics) som vil bli en støtte i valg av hjelpestoffer til barneformuleringer.
Alderstilpassede formuleringer og fleksibel dosering er viktig for å oppnå optimal behandling av syke barn. Mange legemidler doseres etter kroppsvekt og det er ofte behov for justering av dosen underveis.
Smaksmaskering og smaksforbedring kan være viktig for at barnet får i seg hele dosen, og avansert teknologi som såkalte elektroniske tunger tas i bruk i formuleringsarbeidet (7). Christel Dolles Ørn fra Weifa forteller i intervjuet på side 10–11 litt om hvordan man kan maskere den bitre smaken mange virkestoffer har.
Utvikling av doserings- og administreringshjelpemidler for bedre administrering av legemidler til barn, for eksempel medisineringssmokker (8).
Ex-tempore formulering: Fortsatt fyller reformulering av legemidler til voksne en viktig rolle for å dekke behovet for legemidler til barn. Et problem i denne sammenheng er at det for mange preparater finnes lite informasjon om formuleringer og deres stabilitet. Mangel på konsensus medfører at samme preparat kan fremstilles ulikt ved to produksjonsenheter. Denne problemstillingen belyser Gurid Venås og medforfattere i sin praksisbaserte artikkel om formulering av miksturer ved sykehusapotek (9). Her beskriver de en fosfatmikstur til barn, som har blitt produsert med ulik sammensetning og dermed ulik smak og pH ved to sykehusapotek.
For å fremskaffe data om legemidlers effekt på barn, må de inkluderes i kliniske studier. Dette er ett av momentene barnelege Betty Kalikstad trekker frem i intervjuet på side 8–9. Så mye som halvparten av all legemiddelbehandling av barn i sykehus foregår ved hjelp av legemidler som ikke har vært testet i kliniske studier på barn og derfor mangler godkjenning. Preparater uten offentlige godkjenning omfatter både ikke-registrerte preparater og «off label»-bruk, det vil si bruk utenfor godkjent indikasjon, aldersgruppe, dosering eller administrasjonsmåte. Nylig leverte en arbeidsgruppe nedsatt av Nasjonalt kompetansenettverk for legemidler til barn (www.legemidlertilbarn.no) sin rapport til Helsedirektoratet hvor de går inn for at det etableres et nasjonalt nettverk for pediatrisk legemiddelforskning som skalbetjene både forskerinitierte og sponsorinitierte kliniske studier (10). Målsetting er å bidra til at bruken av nye og eksisterende legemidler skal være effektiv, rasjonell, trygg og kunnskapsbasert også for barn.
Referanser
- Regulation (EC) no 1901/2006 of the European Parliament and of the Council of 12 December 2006 on medicinal products for paediatric use. http://ec.europa.eu/health/files/eudralex/ vol-1/reg_2006_19 01/reg_2006_1901_en.pdf
- European Medicines Agency. Reflection paper: Formulations of Choice for the Paediatric Population. EMEA/CHMP/PEG/ 194810/2005, 2006.
- European Medicines Agency. Draft guideline on pharmaceutical development of medicines for paediatric use. EMA/CHMP/QWP/180157/2011, 2011.
- Wang S. Egnede legemiddelformer for barn. Norsk Farmaceutisk Tidsskrift, 2012; 3: 12–16.
- European Paediatric Formulation Initiative. www.eupfi.org/
- Allergy information, CBG-Medicines Evaluation Board, Nederland. www.cbg-meb.nl/CBG/en/humanmedicines/medicinal%20products/Allergy-information/default.htm
- Woertz K, Tissen C, Kleinebudde P et al. Development of a taste masked generic ibuprofen suspension – Top down approach guided by electronic tongue measurements. J Pharm Sci 2011; 100: 4460–70.
- Walsh J et al. on behalf of the European Paediatric Formulation Initiative (EuPFI). Delivery devices for the administration of paediatric formulations: overview of current practice, challenges and recent developments. Int J Pharm. 2011; 415: 221–31.
- Venås G, Gjeitsund AK, Grønlie I. Formulering av miksturer ved sykehusapotek – smak versus pH. Norsk Farmaceutisk Tidsskrift, 2012; 3: 17–19.
- Nasjonalt strategidokument – Kliniske studier, legemidler og barn. www.legemidlertilbarn.no/Documents/Strategidok_ forskning_lm_barn.pdf
(Publisert i NFT nr. 3/2012 side 6.)