Smårollingene tas omsider på alvor
Europa samles nå i en kjempedugnad for å gi barn sikrere legemiddelbehandling. Studier på barn øker. Erfaring og upubliserte studier samles og redistribueres. Behandlingspraksis endres.
Fakta om barn og legemidler
- Barn er den pasientgruppen der legemiddelbehandling er minst utprøvd og kvalitetskontrollert.
- De blir derfor i utstrakt grad behandlet med ikke-godkjente legemidler og godkjente legemidler på ikke-godkjent indikasjon.
- Praksis verken registreres eller samles for gjennomgang av sentrale myndigheter.
- Rundt 75 prosent av feilbehandlingene av barn er feilmedisinering.
- Om lag 90 prosent av legemidlene som gis nyfødte, 60 prosent som gis barn innlagt på sykehus og 30 prosent som gis barn i allmennpraksis mangler grunnleggende studier av dosering, effektivitet og toksisitet. De får legemidler laget for voksne.
- Det er et betydelig engasjement i USA og EU for å rette på dette, blant annet gjennom lovgivning (USA i 2002, EU i 2007) og etablering av pediatriske og farmakologiske nettverk.
- Den nye lovgivningen krever blant annet at studier på barn skal inngå i utviklingsprosessen av nye legemidler.
Kilder: Tidsskrift for Den norske legeforening, Barn og medisiner
Fokus på barns bivirkninger
Legemiddelverket og de regionale legemiddelinformasjonssentrene tar et felles løft for å bedre rapporteringen av bivirkninger hos barn og er i ferd med å gjennomføre en informasjonskampanje rettet mot barneavdelinger og andre relevante kliniske miljø. I Norge rapporteres årlig omtrent 100 bivirkninger hos barn. Vaksinebivirkninger kommer i tillegg. Barn er i vekst og utvikling og vil derfor kunne oppleve andre bivirkninger enn voksne, skriver Legemiddelverket på sitt nettsted.
— Både i Norge og andre europeiske land ser vi en økning i studier på barn, og denne trenden vil fortsette å øke i årene fremover, forteller Siri Wang, norsk representant i Paediatric Committee i Emea og ansatt ved Statens legemiddelverk.
Tøffe krav
I 2007 vedtok EU en forordning som krever at legemiddelindustrien inkluderer barn i sine forskningsplaner når de utvikler nye legemidler eller vil ha nye bruksområder på eksisterende legemidler. Samtidig opprettet European Medicines Agency (Emea) en pediatrisk komité som i tillegg til å følge opp implementeringen av forordningen også kartlegger dagens praksis og oppsummerer kunnskap vi allerede har, men som hittil ikke har vært publisert.
— Forordningen er ikke implementert i Norge ennå. Dette er en prosess som kan ta litt tid, men Norge deltar allerede i stor grad i de aktivitetene og forpliktelsene som følger med forordningen. Stadig flere norske barn deltar nå i kliniske utprøvninger, og vi får naturligvis tilgang til de samme preparatene og den samme kunnskapen som resten av EU- og EØS-landene, presiserer Wang.
— Hvordan har industrien respondert på de nye kravene?
— Den har tatt de innover seg, og det ser vi resultater av allerede. Men kravene er tøffe, så det er nok ikke med udelt glede de tar til med arbeidet. Forskning koster. Som kompensasjon får produsentene seks måneders utvidet patentbeskyttelse dersom de gjør de undersøkelsene det blir enighet om, forteller Wang.
— Og dette får de selv om forskningen munner ut i at produktet ikke skal brukes til barn. Vi ønsker med andre ord informasjonen, uansett utfall. Hovedmålet er ikke bare å få flere legemidler til barn, men også å øke sikkerheten, presiserer hun.
Endrer preparatomtaler
Et annet krav i den såkalte barneforordningen er å kartlegge nåværende legemiddelbruk hos barn i hele området. Intensjonen er å avdekke hvor de udekte behovene for barn er. Alle landene i EU/EØS-området sendte inn nasjonale data på dette i januar i år. En oppsummering fra Emea er ventet på nyåret.
— De fleste medlemslandene responderte. Vi skulle levere informasjon om legemiddelbruk, aldersgruppe, indikasjon, dosering og om legemiddelet er brukt innen- eller utenfor godkjent indikasjon. Mye av denne informasjonen sliter de fleste land med å få tak i, så datagrunnlaget for rapporten har mange hull, sier hun.
— Selv brukte vi Reseptregisteret og salgstall fra sykehusapotekene, men informasjonen ble ufullstendig.
Men dette alene vil ikke løse problemet med manglende dokumentasjon av legemidler til barn.
— Emea har også initiert en stor kunnskapsoppsummering for å få mer utfyllende informasjon om eksisterende preparater på bordet. Og for å forhindre dobbeltstudier. Legemiddelprodusentene sitter på material fra mange studier på barn som myndighetene av en eller annen grunn ikke har fått tilgang til tidligere, ifølge Siri Wang.
— Fristen for innlevering på denne informasjonen var også januar 2008, og da hadde Emea samlet inn data på 1000 substanser. Utredningsarbeidet av disse går fortløpende, og målet er å gå gjennom 50 substaser per år, sier hun.
Hittil er åtte preparatomtaler endret som følge av oppsummeringen. Disse legges ut på Emeas nettsider fortløpende.
Ny kunnskap, ny kurs
Tiden har altså blitt moden for å stille de samme kravene tildokumentasjon og sikkerhet til barns legemiddelbehandling som til de voksnes.
— Hvorfor kommer denne holdningsendringen nå?
— Det er ikke enkelt å gi et godt svar på. Dette er en prosess som har foregått over tid, først i USA, så i Europa. Vi har med tiden fått klarere tall på hvor stor andel av legemiddelbehandlingen til barn som foregår uten at preparatene er tilstrekkelig utprøvd i barn. Og vi har fått mye mer kunnskap om barns sykdom, biokjemi og fysiologi.
— Vi vet etter hvert at barns kropper kan håndtere legemidler annerledes en voksne; at de kan trenge andre doser, få andre bivirkninger og kan trenge måter å få legemidlene på som er tilpasset dem. Feildosering i forhold til vekt er for eksempel en stor utfordring. Alt dette har vært med på å understreke at vi må se mer på barn spesielt, forklarer Wang.
— I tillegg har vi alltid visst at legemidler brukes til barn, og det brukes i utstrakt grad utenfor godkjent bruk. Satt på spissen, vet vi at vi gjør det, men ikke hva vi gjør. Samtidig tar vi det som en selvfølge at dokumentasjonen er på plass når det gjelder bruk til voksne.
— Og det er heller ikke noe godt alternativ å konsekvent la være å bruke legemidler til barn fordi de ikke er godkjent til denne gruppen. Da risikrere vi å frarøve dem muligheten for god behandling, poengterer hun.
(Publisert i NFT nr. 12/2009 side 9–10.)